Rett症候群に高頻度にみつかる遺伝子異常
MECP2重複症候群患者家族会
MECP2重複症候群_小児慢性特定疾病情報センター
Rett症候群に対してはじめて薬剤がFDAで承認!
こちらに追記したのが2023.3.12ですので、つい先日のことです
薬剤が使用可能になるのは2023.4月の見込みということですが、アメリカで開始されたとして、日本で使用可能になるまでにはどのくらい時間を要するのかは分かりません
が、これまでなかった薬剤が新たに現れたことは、患者さんにとって福音となることは間違いないかと思われます
2023.3.10 A first for Rett: FDA approves trofinetide for treatment of Rett syndrome!
2023.3.10 Acadia Pharmaceuticals Announces U.S. FDA Approval of DAYBLUE(trofinetide) for the Treatment of Rett Syndrome in Adult and Pediatric Patients Two Years of Age and Older