MECP2
Rett症候群に対してはじめて薬剤がFDAで承認！
こちらに追記したのが2023.3.12ですので、つい先日のことです
薬剤が使用可能になるのは2023.4月の見込みということですが、アメリカで開始されたとして、日本で使用可能になるまでにはどのくらい時間を要するのかは分かりません
が、これまでなかった薬剤が新たに現れたことは、患者さんにとって福音となることは間違いないかと思われます
2023.3.10 A first for Rett: FDA approves trofinetide for treatment of Rett syndrome!