核酸医薬とは、DNAやRNAの構成成分であるヌクレオチドからなり、化学合成によって製造される医薬品となります。

ヌクレオチドとは、糖＋塩基（A：アデニン、C：シトシン、G：グアニン、T:チミン、U：ウラシル）＋リン酸で構成されます

糖がDNAではデオキシリボース、RNAではリボースになります

分かりやすい動画　高校生　5分でわかる！ヌクレオチド

日本核酸医薬学会

KCNT1に対してASOが検討されて、これまでに2例で施行されています（KCNT1の欄の下の方にASOの記述あり）

2022/10/26 New York Times （読むには購読手続き必要）Gene Treatment for Rare Epilepsy Causes Brain Side Effect in 2 Children

ニュース記事

2019/10/1　核酸医薬　本格的な導入期に・・・日本新薬「初の国産」を申請

2022/12/27　中枢神経を標的とした核酸医薬の副作用の原因と改善法を発見