核酸医薬


核酸医薬とは、DNAやRNAの構成成分であるヌクレオチドからなり、化学合成によって製造される医薬品となります。

ヌクレオチドとは、糖+塩基(A:アデニン、C:シトシン、G:グアニン、T:チミン、U:ウラシル)+リン酸で構成されます

糖がDNAではデオキシリボース、RNAではリボースになります

 

分かりやすい動画 高校生 5分でわかる!ヌクレオチド

 

日本核酸医薬学会

 

KCNT1に対してASOが検討されて、これまでに2例で施行されています(KCNT1の欄の下の方にASOの記述あり)

2022/10/26 New York Times (読むには購読手続き必要)Gene Treatment for Rare Epilepsy Causes Brain Side Effect in 2 Children

 

ニュース記事

2019/10/1 核酸医薬 本格的な導入期に・・・日本新薬「初の国産」を申請

2022/12/27 中枢神経を標的とした核酸医薬の副作用の原因と改善法を発見