核酸医薬とは、DNAやRNAの構成成分であるヌクレオチドからなり、化学合成によって製造される医薬品となります。
ヌクレオチドとは、糖+塩基(A:アデニン、C:シトシン、G:グアニン、T:チミン、U:ウラシル)+リン酸で構成されます
糖がDNAではデオキシリボース、RNAではリボースになります
分かりやすい動画 高校生 5分でわかる!ヌクレオチド
日本核酸医薬学会
KCNT1に対してASOが検討されて、これまでに2例で施行されています(KCNT1の欄の下の方にASOの記述あり)
2022/10/26 New York Times (読むには購読手続き必要)Gene Treatment for Rare Epilepsy Causes Brain Side Effect in 2
Children
ニュース記事
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